6 april 2021: Bron: FDA

De FDA ( Food and Drug Administration) heeft idecabtagene vicleucel (Abecma) een vorm van immuuntherapie met met CAR-T cellen goedgekeurd om te geven aan volwassen patiënten met een recidief of progressie van multiple myeloma (ziekte van Kahler) na vier of meer eerdere behandelingen, waaronder een immuunstimulerend middel, een proteasoomremmer en een anti-CD38 monoklonaal antilichaam. 

Idecabtagene vicleucel
is een zogeheten BCMA therapie  (een B-cel maturatie antigeen gerichte genetisch gemodificeerde autologe chimere antigeen receptor (CAR) T-celtherapie). Elke dosis van het medicijn wordt op maat gemaakt met behulp van de eigen T-cellen van de kankerpatiënt, die worden verzameld en genetisch gemodificeerd, en daarna weer in de patiënt worden ingebracht.

Uit een fase II studie bij oorspronkelijk 140 patiënten kwamen deze resultaten naar voren:

De objectieve respons (ORR) was 72% (95% BI: 62%, 81%) en het complete remissie percentage (CR) was 28% (95% BI 19%, 38%). Naar schatting 65% van de patiënten die een complete remissie bereikten bleven gedurende ten minste 12 maanden in een complete remissie.

Bedenk hierbij dat alle patiënten minimaal vier andere behandelingen hebben gehad waaronder naast chemotherapie ook doelgerichte behandelingen. Dus zwaarvoorbehandeld en met ver gevorderde multiple myeloma. 

De toestemming van de FDA is gebaseerd op deze recente studie. Het volledige studierapprot is tegen betaling in te zien. Klik op de titel in het abstract

Hier het abstract met enkele gerelateerde andere artikelen:

Abstract

Background: Idecabtagene vicleucel (ide-cel, also called bb2121), a B-cell maturation antigen-directed chimeric antigen receptor (CAR) T-cell therapy, has shown clinical activity with expected CAR T-cell toxic effects in patients with relapsed and refractory multiple myeloma.

Methods: In this phase 2 study, we sought to confirm the efficacy and safety of ide-cel in patients with relapsed and refractory myeloma. Patients with disease after at least three previous regimens including a proteasome inhibitor, an immunomodulatory agent, and an anti-CD38 antibody were enrolled. Patients received ide-cel target doses of 150 × 106 to 450 × 106 CAR-positive (CAR+) T cells. The primary end point was an overall response (partial response or better); a key secondary end point was a complete response or better (comprising complete and stringent complete responses).

Results: Of 140 patients enrolled, 128 received ide-cel. At a median follow-up of 13.3 months, 94 of 128 patients (73%) had a response, and 42 of 128 (33%) had a complete response or better. Minimal residual disease (MRD)-negative status (<10-5 nucleated cells) was confirmed in 33 patients, representing 26% of all 128 patients who were treated and 79% of the 42 patients who had a complete response or better. The median progression-free survival was 8.8 months (95% confidence interval, 5.6 to 11.6). Common toxic effects among the 128 treated patients included neutropenia in 117 patients (91%), anemia in 89 (70%), and thrombocytopenia in 81 (63%). Cytokine release syndrome was reported in 107 patients (84%), including 7 (5%) who had events of grade 3 or higher. Neurotoxic effects developed in 23 patients (18%) and were of grade 3 in 4 patients (3%); no neurotoxic effects higher than grade 3 occurred. Cellular kinetic analysis confirmed CAR+ T cells in 29 of 49 patients (59%) at 6 months and 4 of 11 patients (36%) at 12 months after infusion.

Conclusions: Ide-cel induced responses in a majority of heavily pretreated patients with refractory and relapsed myeloma; MRD-negative status was achieved in 26% of treated patients. Almost all patients had grade 3 or 4 toxic effects, most commonly hematologic toxic effects and cytokine release syndrome. (Funded by bluebird bio and Celgene, a Bristol-Myers Squibb company; KarMMa ClinicalTrials.gov number, NCT03361748.).

Similar articles

 

Plaats een reactie ...

Reageer op "Idecabtagene vicleucel (Abecma) geeft als immuuntherapie via CAR-T cellen bij patienten met zwaarvoorbehandelde vergevorderde multiple myeloma uitstekende resultaten"


Gerelateerde artikelen
 

Gerelateerde artikelen

Darmschimmels - darmbacterien >> Apceden, een gepersonaliseerd >> Immuungerelateerde ernstige >> Nivolumab na neoadjuvante >> Idecabtagene vicleucel (Abecma) >> Hoge tumormutatiebelasting >> CIMAvax-EGF vaccin geeft uitstekende >> Gentherapie voor ernstige >> Immuuntherapie alleen of in >> NLR meting - veranderende >>