Zie ook in gerelateerde artikelen hiernaast of hieronder

11 september 2026: Bron: the New England Journal of Medicine d.d. 2 september 2026

Een eenmalige intraveneuze behandeling met JY231, een onschadelijk, genetisch gemodificeerd virus, zorgde in een veiligheidsstudie bij alle deelnemende 16 patiënten bij wie standaardbehandelingen voor ernstige neurologische en spiergerelateerde auto-immuunziekten niet aansloegen,  voor spectaculaire verbeteringen. Bij alle patiënten zorgde  JY231 er succesvol voor dat er in het lichaam CAR-T-cellen werden gevormd. De nieuw gevormde cellen vermenigvuldigden zich – met een piek elf dagen na de injectie – en verspreidden zich door het hele lichaam. De onderzoekers ontwikkelden JY231 om genetische instructies over te brengen die de eigen T-cellen van een patiënt herprogrammeren. Deze T- cellen werden daarmee specifiek gericht op CD19, een eiwit dat voorkomt op de B-cellen die verantwoordelijk zijn voor auto-immuunaanvallen. 

De behandeling vernietigde snel de B-cellen van de patiënten waardoor het aantal B-cellen in het bloed tijdelijk daalde. Meer dan twee maanden na de infusie keerden de B-cellen terug, maar het ging grotendeels om nieuw gevormde cellen. Deze terugkerende B-cellen verschilden volledig van de cellen die vóór de behandeling aanwezig waren; dit wijst erop dat de therapie het immuunsysteem in feite had gereset. Aldus de onderzoekers.

Aan de studie namen totaal 16 patiënten deel: zeven patiënten met progressieve MS = multiple sclerose , drie patiënten met MOGAD (een aandoening waarbij antilichamen een eiwit aanvallen dat zenuwen beschermt), drie met gegeneraliseerde myasthenia gravis afgekort gMG, een chronische auto-immuunziekte die spierzwakte veroorzaakt) en drie met idiopathische inflammatoire myopathieën, een groep auto-immuunziekten die ontstekingen in de skeletspieren veroorzaken).

De behandeling was erg succesvol: meer dan 99% van de geherprogrammeerde cellen ontwikkelde zich succesvol tot de juiste ziektebestrijdende cellen. Zes maanden na de behandeling vertoonden alle 16 patiënten sterke verbeteringen, zowel wat betreft de symptomen als de onderliggende biologische markers.

Het volledige studierapport is gepubliceerd in NEJM en is ondeer bepaalde voorwaarden via een PDF gratis in te zien:

Lentiviral In Vivo CD19 CAR T-Cell Therapy in Neurologic Autoimmune Disorders

Published September 2, 2026
N Engl J Med 2026;395:926-929
DOI: 10.1056/NEJMc2603114

Abstract

Among 16 patients with refractory neurologic autoimmune disorders, lentiviral CD19 CAR T-cell therapy was associated with manageable side effects, complete B-cell depletion, and preliminary clinical improvement across disease groups.

Yu-Hang Cheng, Ph.D.
Ke Shang, Ph.D.
Chuan Qin, M.D., Ph.D.
Ming-Hao Dong, Ph.D.
Yun-Hui Chu, Ph.D.
Tongji Hospital of Huazhong University of Science and Technology, Wuhan, China
Ke Huang, Ph.D.
Shenzhen Genocury Biotech, Shenzhen, China
Zhi-Cheng Mei, M.S.
Jun Xiao, Ph.D.
Zi-Hao Liang, M.S.
Tongji Hospital of Huazhong University of Science and Technology, Wuhan, China
Yu-Hang Li, Ph.D.
Shenzhen Genocury Biotech, Shenzhen, China
Wei Wang, M.D., Ph.D.
Dai-Shi Tian, M.D., Ph.D.
Tongji Hospital of Huazhong University of Science and Technology, Wuhan, China

Notes

Dai-Shi Tian can be contacted at tiands@tjh.tjmu.edu.cn.
Yu-Hang Cheng, Ke Shang, Chuan Qin, Ming-Hao Dong, Yun-Hui Chu, and Ke Huang contributed equally to this letter.
A data sharing statement provided by the authors is available with the full text of this letter at NEJM.org.
Supported by grants (U25A2067, 82471353, 82371404, 82301510, and 82271341) from the National Natural Science Foundation of China and a grant (KJZD20230923114002005) from the Shenzhen Science and Technology Major Project.
Disclosure forms provided by the authors are available with the full text of this letter at NEJM.org.

Supplementary Material

Protocol (nejmc2603114_protocol.pdf)
Supplementary Appendix (nejmc2603114_appendix.pdf)
Disclosure Forms (nejmc2603114_disclosures.pdf)
Data Sharing Statement (nejmc2603114_data-sharing.pdf)




Plaats een reactie ...

Reageer op "Eenmalige injectie met JY231, een gemodificeerd virus, zorgt bij alle deelnemende patienten met gevorderde ernstige neurologische en spiergerelateerde auto-immuunaandoeningen voor spectaculaire verbeteringen."


Gerelateerde artikelen