Mocht u de informatie op onze website kanker-actueel.nl waarderen dan wilt u ons misschien ondersteunen met een donatie

Ons rekeningnummer is: RABO 37.29.31.138 t.n.v. Stichting Gezondheid Actueel in Terneuzen. 

Onze IBANcode is NL79 RABO 0372 9311 38

Als donateur kunt u ook korting krijgen bij verschillende bedrijven.

En we hebben een ANBI status

7 januari 2020: Bron: The Lancet Haematology Published:December 19, 2019

De ziekte van Waldenstrom staat bekend als een chronische ongeneeslijke ziekte, hoewel Antoon al 24 jaar met deze ziekte leeft en het heel goed doet en tot nu toe slechts 1x een chemokuur nodig had. 

Maar nu is er hoop op meer. Veel meer. Uit een fase II studie met ook deelname van patienten uit Nederland bij tot nu toe 122 patienten met de ziekte van Waldenström macroglobulinemia, die of nog niet waren behandeld of een recidief of progressie van hun ziekte hadden ondanks de chemotherapie waren de resutlaten meer dan uitstekend.

Uit een studie uitgevoerd in 19 verschillende ziekenhuizen in Europa blijkt het middel Acalabrutinib een zogeheten Bruton tyrosine-kinase remmer bij maar liefst 95 procent van de patienten een respons te geven. Een respons betekent dat er minimaal sprake is van een PR = gedeeltelijke remissie van 50 procent of meer van de ziekte. Maar ook veel patienten bereikten een complete remissie, dus klinisch kankervrij. 

Uit het abstract de vertaalde resultaten:

  • Tussen 8 september 2014 en 24 december 2015 werden 122 patiënten beoordeeld op geschiktheid, waarvan 106 (87%) patiënten oraal het medicijn acalabrutinib kregen (14 patiënten waren nog nooit behandeld en 92 patiënten hadden een recidief of progressie van hun ziekte). 
  • Met een mediane follow-up van 27,4 maanden (IQR 26 · 0-29 · 7), bereikten 13 van de 14 patiënten (93% [95% BI 66-100]) die niet eerder waren behandeld een complete remissie (CR).
  • Ook bereikten 86 van de 92 patiënten (93% [ 86-98]) met een recidief of progressie van hun ziekte volgens de gewijzigde 3e en 6e IWWM-criteria een complete remissie.


Zeven van de 14 patiënten (50%) die niet eerder waren behandeld en 23 van de 92 patiënten met een recidief of progressie van de ziekte staakten de behandeling tijdens het onderzoek.

Bijwerkingen:

  • Graad 3-4 bijwerkingen die bij meer dan 5% van de patiënten voorkwamen, waren neutropenie (17 [16%] van de 106 patiënten) en pneumonie (7 [7%]).
  • Graad 3-4 atriumfibrilleren trad op bij één (1%) patiënt en graad 3-4 bloedingen traden op bij drie (3%) patiënten.
  • De meest voorkomende ernstige bijwerkingen waren infectie van de lagere luchtwegen (n = 7 [7%]), longontsteking (n = 7 [7%]), pyrexie (n = 4 [4%]), cellulitis (n = 3 [3 %]), val (n = 3 [3%]) en sepsis (n = 3 [3%]).
  • Longontsteking (n = 5 [5%]) en infectie van de lagere luchtwegen (n = 4 [4%]) werden als behandelingsgerelateerd beschouwd. Eén behandelingsgerelateerd overlijden werd gemeld (intracranieel hematoom).

Het volledige studieverslag: Acalabrutinib monotherapy in patients with Waldenström macroglobulinemia: a single-arm, multicentre, phase 2 study is tegen betaling in te zien.

Hier het abstract van de studie:

 

This study provides evidence that acalabrutinib is active as single-agent therapy with a manageable safety profile in patients with treatment-naive, or relapse or refractory Waldenström macroglobulinemia. Further studies are needed to establish its efficacy against current standard treatments and to investigate whether outcomes can be improved with combination therapies.

The Lancet Haematology

Acalabrutinib monotherapy in patients with Waldenström macroglobulinemia: a single-arm, multicentre, phase 2 study

Published:December 19, 2019DOI:https://doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30210-8

Summary

Background

Chemoimmunotherapy is typically the standard of care for patients with Waldenström macroglobulinemia; however, infectious and hematologic toxic effects are problematic. Acalabrutinib is a selective, potent Bruton tyrosine-kinase inhibitor. The aim of this trial was to evaluate the activity and safety of acalabrutinib in patients with Waldenström macroglobulinemia.

Methods

This single-arm, multicentre, phase 2 trial was done in 19 European academic centres in France, Italy, Greece, the Netherlands, and the UK, and eight academic centres in the USA. Eligible patients were 18 years or older and had treatment naive (declined or not eligible for chemoimmunotherapy) or relapsed or refractory (at least one previous therapy) Waldenström macroglobulinemia that required treatment, an Eastern Cooperative Oncology Group performance status of 2 or less, and received no previous Bruton tyrosine-kinase inhibitor therapy. Patients received 100 mg oral acalabrutinib twice per day in 28-day cycles until disease progression or unacceptable toxicity. The primary endpoint was investigator-assessed overall response (at least a minor response) according to the 6th International Workshop for Waldenström Macroglobulinemia (IWWM) and the modified 3rd IWWM workshop criteria. The primary outcome and safety were assessed in all patients who received at least one dose of treatment. This study is registered with ClinicalTrials.gov, number NCT02180724, and is ongoing, but no longer enrolling.

Findings

Between Sept 8, 2014, and Dec 24, 2015, 122 patients were assessed for eligibility, of which 106 (87%) patients were given acalabrutinib (14 were treatment naive and 92 had relapsed or refractory disease). With a median follow-up of 27·4 months (IQR 26·0–29·7), 13 (93% [95% CI 66–100]) of 14 treatment naive patients achieved an overall response and 86 (93% [86–98]) of 92 relapsed or refractory patients per both the modified 3rd and 6th IWWM criteria. Seven (50%) of 14 treatment naive patients and 23 (25%) of 92 relapsed or refractory patients discontinued treatment on study. Grade 3–4 adverse events occurring in more than 5% of patients were neutropenia (17 [16%] of 106 patients) and pneumonia (7 [7%]). Grade 3–4 atrial fibrillation occurred in one (1%) patient and grade 3–4 bleeding occurred in three (3%) patients. The most common serious adverse events were lower respiratory tract infection (n=7 [7%]), pneumonia (n=7 [7%]), pyrexia (n=4 [4%]), cellulitis (n=3 [3%]), fall (n=3 [3%]), and sepsis (n=3 [3%]). Pneumonia (n=5 [5%]) and lower respiratory tract infection (n=4 [4%]) were considered treatment related. One treatment-related death was reported (intracranial hematoma).

Interpretation

This study provides evidence that acalabrutinib is active as single-agent therapy with a manageable safety profile in patients with treatment-naive, or relapse or refractory Waldenström macroglobulinemia. Further studies are needed to establish its efficacy against current standard treatments and to investigate whether outcomes can be improved with combination therapies.

Funding

Acerta Pharma.


Gerelateerde artikelen
 

Gerelateerde artikelen

Risico op COVID-19 is hoger >> Belangrijke abstracten van >> acalabrutinib als mono behandeling >> Aangepaste voeding en suppletie >> Allogene stamceltransplantatie >> Curcumine - kurkuma - geeft >> Everolimus geeft goed effect >> Freek Slemmer overleeft definitief >> Ibrutinib (Imbruvica) geeft >> Kahler en ziekte van Waldenström, >>