11 juli 2020: Bron: Kennislink en CRISPR Therapeutics, 12 juni 2020

Recent publiceerden CRISPR Therapeutics en Vertex Pharmaceuticals Incorporated, twee bedrijven die onderzoek doen naar gentherapie met de zogeheten CRISPR-Cas techniek, een studie met drie volwassen patiënten met de erfelijke bloedziekte thalassemie en sikkelcelziekte.

De artsen / onderzoekers slaagden er in om met een nieuwe toepassing van CRISPR-Cas volwassen patiënten te genezen. Twee patiënten hadden thalassemie en 1 patiënt met sikkelcelziekte hebben na de toepassing van de CRISPR-Cas methode geen medicijnen of bloedtransfusies meer nodig en blijken te zijn genezen.

Mooi nieuws dus en vooral omdat bij de manier waarop deze onderzoekers de CRISPR-Cas hebben toegepast er voor werd gekozen om de DNA veranderingen eerst in het laboratorium op de stamcellen en rode bloedcellen toe te passen en pas na strenge controle terug te brengen bij de patiënten via een stamceltransplantatie. Wellicht dat dit ook interessant is voor bepaalde vormen van kanker.

Het persbericht van CRISPR Therapeutics en Vertex Pharmaceuticals Incorporated: CRISPR Therapeutics and Vertex Announce New Clinical Data for Investigational Gene-Editing Therapy CTX001™ in Severe Hemoglobinopathies at the 25th Annual European Hematology Association (EHA) Congress met verslag van hoe een en ander in z'n werk is gegaan.

Maar beter denk ik om het artikel dat kennislink erover schreef te lezen: Artsen genezen erfelijke bloedziekten met CRISPR-Cas

Auteur:  | 10 juli 2020

Drie patiënten met erfelijke bloedziekten zijn genezen door een nieuwe gentherapie met CRISPR-Cas. Daarbij pasten artsen het DNA van rode bloedcellen gericht aan. Wetenschappers presenteerden de resultaten afgelopen maand..................

Een citaat uit hun artikel:

De gentherapie wordt uitgevoerd in stamcellen van de patiënt, omdat die alle bloedcellen, waaronder de rode, in het lichaam produceren. Artsen isoleerden die stamcellen uit het beenmerg van de patiënten om ze vervolgens in het laboratorium genetisch aan te passen. Achtergebleven stamcellen in het beenmerg van de patiënt blijven echter wel rode bloedcellen met het defecte hemoglobine aanmaken. Daarom vernietigden artsen deze stamcellen met chemotherapie voordat ze de genetisch gemodificeerde stamcellen terugplaatsen.

Dat de behandeling van de cellen buiten het lichaam plaatsvindt, is een groot voordeel volgens John van der Oost, microbioloog aan Wageningen University & Research. Hij is niet betrokken bij het onderzoek, maar wel pionier in CRISPR-Cas. "Omdat de wetenschappers aanpassingen in het laboratorium maken, kunnen ze na de CRISPR-Casbehandeling het DNA van de stamcellen van begin tot eind ‘nalezen’ en controleren of het moleculaire gereedschap de juiste aanpassingen gemaakt heeft. "Artsen plaatsen dan alleen die stamcellen terug in de patiënt waarvan het DNA de beoogde aanpassingen heeft en de rest van het DNA onveranderd is. “Op die manier kan zo’n gentherapie foutloos uitgevoerd worden”, aldus Van der Oost.>>>>>>>lees het volledige artikel


Plaats een reactie ...

Reageer op "Nieuwe toepassing van de gentherapie met CRISPR-Cas geneest drie volwassen patienten van erfelijke bloedziektes thalassemie en sikkelcelziekte"


Gerelateerde artikelen
 

Gerelateerde artikelen

Nieuwe toepassing van de gentherapie >> Wetenschappers van het Anthonie >> Nieuw NANO-Vaccin, 2 natuurlijke >> Whole genome sequencing: toekomst >> Darmbacterien beinvloeden >> Surviving terminal cancer: >> AMC start studieproject EIGEN >> Periodieke screening kan veel >> Chemo stimuleert juist kankergroei >> Kanker opsporen binnen 20 >>