Uit de fase II LITESPARK-004 studie blijkt dat Belzutifan (merknaam Welireg) een uitstekende behandeling is om bij patiënten met de erfelijke ziekte van von Hippel-Landau te voorkomen dat zij een volledige neuro endocriene vorm van kanker ontwikkelen. Bij de patiënten die aan de LITESPARK-004 studie meededen hadden alle patiënten minstens 1 alvleesklierkankertumor en 22 patiënten (36 procent) van de patiënten hadden reeds een meetbare neuro endocriene tumor (pNET tumor) voordat de studie begon.
Bij 51 van de 61 deelnemende patiënten zorgde Belzutifan (merknaam Welireg) ervoor dat zij een complete remissie bereikten en de tumoren verdwenen. Bij 20 van de 22 patiënten met al een pNET tumor verdwenen ook deze tumoren. Bovendien traden er bij geen van de patiënten ernstige bijwerkingen van graad 4 of 5 op. En slechts 18 procent van de patiënten lieten bijwerkingen zien van graad 3. Die ook goed te behandelen en controleren waren.
De onderzoekers stellen dat deze resultaten het gebruik van Belzutifan (merknaam Welireg) aantonen voor voorlopers van een pNET tumor waarvoor in feite als standaard behandeling een chirurgische ingreep nodig zou zijn. De resultaten leveren verder bewijs voor de baanbrekende impact op het behandelen van patiënten met de erfelijke ziekte van von Hippel-Landau en de effecten ervan op niercelkanker en hemangioblastomen van het centrale zenuwstelsel. Aldus de onderzoekers.
Het volledige studierapport is gratis in te zien. Zie ook dit abstract:
Belzutifan for von Hippel–Lindau Disease: Pancreatic Lesion Population of the Phase 2 LITESPARK-004 Study
Article history
Abstract
Primary analysis of the ongoing, single-arm, phase 2 LITESPARK-004 study (NCT03401788) showed clinically meaningful antitumor activity in von Hippel–Lindau (VHL) disease–associated renal cell carcinoma (RCC) and other neoplasms with belzutifan treatment. We describe results of belzutifan treatment for VHL disease–associated pancreatic lesions [pancreatic neuroendocrine tumors (pNET) and serous cystadenomas].
Adults with VHL diagnosis based on germline VHL alteration, ≥1 measurable RCC tumor, no renal tumor >3 cm or other VHL neoplasm requiring immediate surgery, Eastern Cooperative Oncology Group performance status of 0 or 1, and no prior systemic anticancer treatment received belzutifan 120 mg once daily. End points included objective response rate (ORR), duration of response (DOR), progression-free survival (PFS), and linear growth rate (LGR) in all pancreatic lesions and pNETs per RECIST version 1.1 by independent review committee, and safety.
All 61 enrolled patients (100%) had ≥1 pancreatic lesion and 22 (36%) had ≥1 pNET measurable at baseline. Median follow-up was 37.8 months (range, 36.1–46.1). ORR was 84% [51/61; 17 complete responses (CR)] in pancreatic lesions and 91% (20/22; 7 CRs) in pNETs. Median DOR and median PFS were not reached in pancreatic lesions or pNETs. After starting treatment, median LGR for pNETs was –4.2 mm per year (range, –7.9 to –0.8). Eleven patients (18%) had ≥1 grade 3 treatment-related adverse event (AE). No grade 4 or 5 treatment-related AEs occurred.
Belzutifan continued to show robust activity and manageable safety in VHL disease–associated pNETs.
Management for patients with von Hippel–Lindau (VHL) disease includes observation followed by surgery. Hypoxia-inducible factor 2α (HIF-2α) plays an important role in manifestations of VHL disease, including clear cell renal cell carcinoma, central nervous system hemangioblastomas, and pancreatic neuroendocrine tumors (pNET), by inactivating the VHL gene and inducing upregulation of genes associated with cancer growth and survival. Most patients with VHL disease will develop pancreatic lesions and require multiple surgeries throughout their lifetime. Results of the phase 2 LITESPARK-004 trial demonstrated that treatment with the first-in-class HIF-2α inhibitor belzutifan had durable antitumor activity in VHL-associated pancreatic lesions, which included both pNETs and serous cystadenomas. Changes in growth rate after initiating belzutifan treatment indicate changes in tumor behavior and may indicate longer time to surgical intervention. No patients underwent a pancreas-related surgery after starting belzutifan treatment. Results from this trial further support the use of belzutifan in this patient population.
Gerelateerde artikelen
- von Hippel–Lindau ziekte blijkt uitstekend te behandelen te zijn met Belzutifan en voorkomt verder ontwikkelen van neuro endocriene tumoren
- Immuuntherapie met pembrolizumab geeft weinig tot geen effect bij uitgezaaide neuro endocriene tumoren en andere aanpak lijkt noodzakelijk voor deze vorm van kanker
- CAPTEM een combinatie van Xeloda - capecitabine met temozolomide - temodal zorgt voor spectaculaire resultaten (97% minimaal stabiele ziekte) bij patiënten met alvleesklierkanker (NET3), carcinoid, schildkliertumoren en hypofyse tumoren
- Carcinoid Syndroom - Carcinoide tumoren informatie algemeen
- Everolimus plus octreotide (LAR) verbetert voor gevorderde neuro endocriene tumoren - carcinoidsyndroom - met een laag en gemiddeld stadium de progressievrije overlevingstijd
- Peptide Receptor Radionuclide Therapie (PRRT) geeft uitstekende resultaten - 4 tot 6 jaar langere overleving - bij patiënten met neuro endocriene tumoren
- Sandostatine LAR (langwerkend octreotide-acetaat). werkt uitstekend bij patiënten met Carcinoid Syndroom - Carcinoide tumoren, aldus studie uit Engeland, maar wordt ook in Rotterdam - Erasmus Medisch Centrum toegepast.
- Hoge dosis radioactief jodium - ook wel bekend als inwendige bestraling - als aanvulling gegeven aan patiënten met uitgezaaide carcinoid, waarbij alle andere medicijnen en aanpak niets hielp geeft significant betere resultaten op langere overlevingstijd
Plaats een reactie ...
Reageer op "von Hippel–Lindau ziekte blijkt uitstekend te behandelen te zijn met Belzutifan en voorkomt verder ontwikkelen van neuro endocriene tumoren"