9 juni 2025: Voor artikelen over diabetes 1 en 2 zie deze search op onze website

9 juni 2025: Bron: Cell

Chinese onderzoekers hebben bij een 25-jarige vrouw met diabetes type 1 succesvol een specifieke vorm van stamceltherapie toegepast. De vrouw hoefde bij publicatie van de case studie d.d. October 31, 2024 al 1 jaar geen insuline meer te spuiten. Dus inmiddels 1,5 jaar. Ook schrijven de onderzoekers in hun persbericht dat ook twee andere patiënten met diabetes type 1  succesvol zijn behandeld.

Zo te lezen in het studieverslag is de specifieke vorm van stamceltherapie met zogeheten CiPSC eilandjes die de Chinese onderzoekers onder leiding van Hongkui Deng, PhD, relatief gemakkelijk en goedkoop toe te passen. Met geen ernstige bijwerkingen en duurzaam resultaat.  Zie studie opzet.

Wat een prachtige oplossing zou zijn want tot nu toe is diabetes type 1 ongeneeslijk. 

Hieronder een grafische afbeelding van hoe de stamceltherapie werd toegepast. Tekst loopt verder onder de grafiek:




Kernpunten uit de casestudie:

  • Van de patiënt afkomstige eilandjes werden gegenereerd met chemisch geïnduceerde pluripotente stamcellen
  • Transplantatie van deze eilandjes naar de inwendige buikholte leidde tot opname in het beenmerg bij één patiënt
  • Exogene insuline-onafhankelijke glycemische controle werd hersteld bij de patiënt (vrij vertaald door de redactie: de patiënt hoefde geen insuline meer te gebruiken omdat haar alvleesklier de insuline productie zelf ging aanmaken
  • Alle klinische eindpunten voor veiligheid en werkzaamheid werden behaald na 1 jaar follow-up van de patiënt

Vertaling  van het summiere abstract, maar het originele studieverslag is gratis in te zien:

Samenvatting:

We rapporteren de resultaten na één jaar van één patiënt als de voorlopige analyse van een eerste fase I klinische studie bij mensen (ChiCTR2300072200) waarin de haalbaarheid werd beoordeeld van autologe transplantatie van chemisch geïnduceerde pluripotente stamcel-afgeleide eilandjes (CiPSC-eilandjes) onder de abdominale anterior rectus sheath voor de behandeling van diabetes type 1. De patiënt bereikte een aanhoudende insuline onafhankelijkheid vanaf 75 dagen na de transplantatie. De tijd binnen de streefwaarde van de glycemische range van de patiënt steeg van een baselinewaarde van 43,18% naar 96,21% in maand 4 na de transplantatie, gepaard gaand met een daling van geglycosyleerd hemoglobine, een indicator van systemische glucosespiegels op lange termijn op een niet-diabetisch niveau. Daarna vertoonde de patiënt een stabiele glycemische controle, met een tijd binnen de streefwaarde van > 98% en een geglycosyleerd hemoglobinegehalte van ongeveer 5%. Na één jaar voldeden de klinische gegevens aan alle eindpunten van de studie, zonder aanwijzingen voor transplantatie gerelateerde afwijkingen. Veelbelovende resultaten van deze patiënt suggereren dat verdere klinische studies naar CiPSC-eilandjestransplantatie bij diabetes type 1 gerechtvaardigd zijn.

Het studieverslag is in het Engels en gratis in te zien of te downloaden:

Cover Image - Cell, Volume 187, Issue 22

Highlights

Patient-derived islets were generated with chemically induced pluripotent stem cells
Transplantation of these islets to an abdominal site led to engraftment in one patient
Exogenous insulin-independent glycemic control was restored in the patient
All safety and efficacy clinical endpoints were met at 1-year follow-up of the patient

Summary

We report the 1-year results from one patient as the preliminary analysis of a first-in-human phase I clinical trial (ChiCTR2300072200) assessing the feasibility of autologous transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets (CiPSC islets) beneath the abdominal anterior rectus sheath for type 1 diabetes treatment. The patient achieved sustained insulin independence starting 75 days post-transplantation. The patient’s time-in-target glycemic range increased from a baseline value of 43.18% to 96.21% by month 4 post-transplantation, accompanied by a decrease in glycated hemoglobin, an indicator of long-term systemic glucose levels at a non-diabetic level. Thereafter, the patient presented a state of stable glycemic control, with time-in-target glycemic range at >98% and glycated hemoglobin at around 5%. At 1 year, the clinical data met all study endpoints with no indication of transplant-related abnormalities. Promising results from this patient suggest that further clinical studies assessing CiPSC-islet transplantation in type 1 diabetes are warranted.

Resource availability

Lead contact

Further information and requests for resources should be directed to and will be fulfilled by the lead contact, hongkui_deng@pku.edu.cn.

Materials availability

This study did not generate new reagents.

Data and code availability

Single-cell RNA-seq and WGS/WES data have been deposited at the Genome Sequence Archive of the National Genomics Data Center and are publicly available as of the date of publication. Accession numbers are GSA for Human: HRA006309 and GSA for Human: HRA007623, respectively.
This paper does not report original code.
Any additional information required to reanalyze the data reported in this paper is available from the lead contact upon request.

Acknowledgments

This work is supported by the National Key Research and Development Program of China (2020YFA0803704), the National Natural Science Foundation of China (32288102, 82070805, and 82100841), the Foundation by Institute of Transplantation Medicine Nankai University (no. NKTM2023002), the Tianjin Municipal Human Resources and Social Security Bureau (XB202011), the Tianjin Municipal Science and Technology Bureau (22JCZXJC00110), and the "Pioneer" and "Leading Goose" R&D Program of Zhejiang, China (2023C03019). The authors would like to thank Jun Xu, Bei Liu, Jinlin Wang, Yulin Liu, Shicheng Sun, and Jingyang Guan for discussions and critique of the manuscript. We thank Zhen Liang for early contributions to development of the transplantation strategy. The authors thank Mingzhe Han, Deling Kong, Hong Zheng, Chao Sun, Xia Jiang, and Junfeng Li for guidance on clinical investigation. We would also like to thank Shuli Zhi for support on single-cell sequencing and Yulin Lv and Shanshan Xiao for support with single-cell analysis.

Author contributions

H.D., Z.S., and Shusen Wang conceived of and designed the clinical study. Planning and conceptualization were performed by H.D., the lead scientist of the study. Clinical investigation was conducted by Shusen Wang, Z.S., B.Z., Z.L., X.C., W.G., Xuelian Wang, X.D., Y.Z., and Y. Weng. Transplantation surgery was performed by Shusen Wang, B.Z., Z.L., and M.W. Ultrasound was performed by M.W. Preclinical experiments were performed by Y.D., G.M., S.Y.L., Z.Z., Xiaofeng Wang, and J.G. Cell manufacturing was performed by S. Wu, T. Liang, and Y. Wei. Cell manufacturing quality controls were performed by S. Wu and D.Z. Pre-transplantation quality controls were performed by R.L., J.Z., T. Liu, N.L., X.D., P.S., J.Y., C.Z., Z.W., and H.H. Early trial application processes were conducted by Y.D., Shusen Wang, and Z.L. Analysis and interpretation of data were performed by Shusen Wang, G.M., S.Y.L., and R.L. H.D., Shusen Wang, S.Y.L., G.M., R.L., and Y.D. wrote and revised the manuscript. Imaging examination and analyses were performed by X.S. Procurement of patient adipose tissue was performed by Shuang Wang. dd-PCR testing was established and performed by Y.P.

Declaration of interests

H.D. is a scientific advisor at Hangzhou Reprogenix Bioscience. G.M. and S.L. are employees of Hangzhou Reprogenix Bioscience. Y.D. is a former employee of Hangzhou Reprogenix Bioscience and is now affiliated with the Hangzhou Institute of Medicine, Chinese Academy of Sciences. H.D., Y.D., G.M., and Z.Z. have patent applications related to this work.

Key resources table

REAGENT or RESOURCESOURCEIDENTIFIER
Antibodies
Mouse anti-NKX6.1 antibody DSHB Cat# F55A12; RRID: AB_532379
Rat anti-C-peptide antibody DSHB Cat# GN-ID4; RRID: AB_2255626
Mouse anti-Somatostatin antibody Santa Cruz Cat# sc-55565; RRID: AB_831726
Mouse anti-Glucagon antibody Santa Cruz Cat# sc-514592; RRID: AB_2629431
Rabbit anti-Glucagon antibody Servicebio Cat# GB13097
Mouse anti-NKX6.1 antibody DSHB Cat# F55A12; RRID: AB_532379
Goat anti-PDX1 antibody R&D system Cat# AF2419; RRID: AB_355257
Mouse monoclonal anti-OCT4 BD Biosciences Cat# 611203; RRID: AB_398737
Rabbit monoclonal anti-OCT4 Invitrogen Cat# MA5-14845; RRID: AB_10979606
Goat polyclonal anti-SOX2 R&D Cat# AF2018; RRID: AB_355110
Rabbit polyclonal anti-NANOG Abcam Cat# ab21624; RRID: AB_446437
Mouse monoclonal anti-TRA-1-60 Millipore Cat# MAB4360; RRID: AB_2119183
Mouse monoclonal anti-TRA-1-81 Millipore Cat# MAB4381; RRID: AB_177638
Mouse polyclonal anti-SSEA-4 Santa Cruz Cat# sc-21704; RRID: AB_628289
Rabbit anti-Insulin antibody (Rabbit) Abcam Cat# ab63820; RRID:AB_1925116
Rabbit anti-CHGA antibody Abcam Cat# AB68271; RRID: AB_11154750
Sheep anti-TPH1 antibody Sigma-Aldrich Cat# AB1541; RRID: AB_90754
Alexa Fluor 488-AffiniPure Donkey Anti-Mouse IgG (H+L) Jackson Immuno Research Cat# 715-545-150; RRID: AB_2340846
Alexa Fluor 488-AffiniPure Donkey Anti-Rabbit IgG (H+L) Jackson Immuno Research Cat# 711-545-152; RRID: AB_2313584
Alexa Fluor 488-AffiniPure Donkey Anti-Goat IgG (H+L) Jackson Immuno Research Cat# 705-545-147; RRID: AB_2336933
Cy3-AffiniPure Donkey Anti-Rabbit IgG (H+L) Jackson Immuno Research Cat# 711-165-152; RRID: AB_2307443
Cy3-AffiniPure Donkey Anti-Mouse IgG (H+L) Jackson Immuno Research Cat# 715-165-150; RRID: AB_2340813
Cy3-AffiniPure Donkey Anti-Goat IgG (H+L) Jackson Immuno Research Cat# 705-165-147; RRID: AB_2307351
Alexa Fluor 647 Donkey Anti-Goat IgG (H+L) Jackson Immuno Research Cat# 705-605-147; RRID: AB_2340437
Alexa Fluor 647 Donkey Anti-Mouse IgG (H+L) Jackson Immuno Research Cat# 715-605-150; RRID: AB_2340862
Alexa Fluor 647 Donkey Anti-Rabbit IgG (H+L) Jackson Immuno Research Cat# 711-605-152; RRID: AB_2492288
Chemicals, peptides, and recombinant proteins

Plaats een reactie ...

Reageer op "Stamceltherapie succesvol toegepast bij vrouw met diabetes type 1. Zij hoeft nu al een jaar geen insuline meer te spuiten."


Gerelateerde artikelen
 

Gerelateerde artikelen

6 nieuwe doorbraken in de >> 90 procent van mensen met >> Antibiotica binnen een maand >> Anti-PD medicijnen zoals nivolumab, >> Bacterien in uitzaaiingen >> Behandelen van kanker verschuift >> Biomarkers zoals PD-L1, CD163+ >> Bloedtest, uitgevoerd op in >> CHRISPR-CAS9 infuus blijkt >> De biologische processen waarom >>